Graves眼病（Graves’ ophthalmopathy, GO）是自身免疫反应介导的眼眶炎症性疾病，表现为眼球突出、疼痛、视力受损等。GO患者的生活质量下降严重，甚至低于糖尿病、慢阻肺和心衰患者。GO的现有治疗主要针对中重度活动期患者，给予糖皮质激素广泛抑制免疫及炎症反应，药物治疗效果不明显或视力迅速恶化的患者需手术治疗。
近年来，学界不断探索GO发病机制，并针对不同环节开展靶向治疗，如麦考酚酸酯和IGF-1R单抗等已取得一定成果。因此，探索GO发病机制，寻找特异性治疗靶点一直是领域前沿的热点及难点。
研究成果
针对以上问题，西安交通大学第一附属医院内分泌代谢科施秉银教授、王悦博士团队近十年来在多项国家自然科学基金项目的支持下，开展针对于GO发病机制和治疗靶点的基础到临床研究（from bench to bedside）。该团队前期已经通过单细胞RNA测序发现GO患者的外周血中存在一群以炎症、趋化为特征的CD4+毒性T细胞（CTL），是GO的治疗的可能新靶点。
针对这一靶点，该团队选择了免疫抑制剂雷帕霉素作为潜在的治疗方案。研究团队通过动物模型、体外实验及临床干预等三个层面证实，雷帕霉素能够通过靶向CD4+CTL细胞，不仅将GO小鼠的发病率从87.5%降低至37.5%，还有效改善了激素耐受的GO患者的复视症状和临床活动评分。因此，雷帕霉素是一种很有前景的治疗GO的潜在药物。
这是继该课题组通过T细胞受体（TCR）测序开发出一种Graves甲亢队列中GO的预测模型（Clinical and translational medicine），单细胞RNA测序发现鉴定了一群GO特异性的CD4+ CTL细胞（Cellular & molecular immunology），建立并系统性评估了一种GO小鼠模型之后（Thyroid），在GO的基础—临床领域的又一新进展。
基于这一GO治疗的新进展，施秉银教授、王悦博士团队已经开展了雷帕霉素治疗GO的全国多中心临床研究。该研究西安交通大学第一附属医院牵头，包括首都医科大学附属北京同仁医院、南方医科大学顺德医院、空军军医大学唐都医院等8家参与。